中国首例！帕金森病患者接受自体干细胞疗法，一个月后身体灵活多了！

一 帕金森现状 帕金森病（Parkinson's Disease, PD）是一种常见于中老年的神经系统退行性疾病。其主要病理是中脑黑质多巴胺能神经元发生了退行性病变，造成纹状体多巴胺（DA)分泌不足而致病。 主要表现为运动障碍，如震颤、肌强直、运动迟缓等症状，并且随着病情的推进，患者的生活自理能力逐渐下降，生活质量每况愈下。 流行病学调查揭示，欧美国家60岁以上人群帕金森病患病率为1%，而在我国，65岁以上人群患病率高达1.7%。当前，我国帕金森病患者总数已突破300万，预计到2030年，这一数字将激增至500万以上，给我国医疗体系带来沉重负担。 现阶段，帕金森病治疗主要依赖药物，如左旋多巴类药物补充多巴胺，或借助抗胆碱药、多巴胺受体激动剂等缓解症状。然而，药物治疗5年后往往出现药效波动，且无法遏制疾病恶化。 部分患者可考虑脑深部电刺激术（DBS），通过植入电极调节脑区活动以缓解运动障碍，但需长期调整参数，且疗效随时间推移可能减弱。 传统疗法均无法实现多巴胺能神经元的再生或逆转神经元退行性病变，无法从根本上改变帕金森病的自然病程，患者病情仍会持续恶化。 随着医学科技日新月异，干细胞技术为帕金森病治疗带来了新的曙光。 二 中国首例66岁帕金森病患者 接受自体干细胞疗法 为推进帕金森病干细胞药物研发，2022年12月9日，上海交大医学院附属瑞金医院启动帕金森病自体干细胞治疗项目，由神经内科刘军主任牵头国内首个GCP认证的干细胞治疗帕金森病I期临床试验，面向患者招募受试者。 66岁的沈女士（化名）作为首位受试者，治疗前饱受身体僵硬、震颤、行动迟缓、失眠及记忆力衰退之苦，还伴有便秘、尿失禁等症状，步态黏滞尤为严重。 通过微创手术，医生将自体诱导多能干细胞分化的多巴胺能神经前体细胞移植至其脑部。术后仅一月余，沈女士已能全天自主行走，甚至能打太极、八段锦。 沈女士14年病程中，从单药治疗到多药联用，最终出现严重并发症。此次手术后，她即刻恢复活动能力，术后次日即可下地。她分享道：“干细胞治疗后，我睡眠质量显著提升，手脚也变得灵活，每天都有进步，‘一天比一天好’让我充满希望。” 沈女士成为我国首例在国家药监局批准的临床试验中接受自体干细胞疗法的帕金森病患者。瑞金医院神经内科团队历时三年研发出“UX-DA001注射液”，该疗法通过采集患者血液细胞，诱导为多巴胺前体细胞，并利用立体定向手术技术精准移植至患者脑内特定区域，分化细胞纯度达国际先进水平。

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