自闭症儿童从5到9岁持续五次干细胞治疗,不仅症状显著改善,同时消除了癫痫
自闭症谱系障碍(Autism Spectrum Disorder,ASD)简称自闭症,是一种由于神经系统失调导致的发育障碍,既包括我们熟知的典型自闭症(孤独症),也包括了阿斯伯格综合症、儿童期分裂障碍和非特异的广泛性发育障碍等病症。
目前ASD的早期干预以教育训练为主,目的在于改善核心症状,促进智力发展,培养生活能力,改善生活质量。这些传统的治疗手段,仅能使极少数的患者回归社会,大部分患者仍然处于生活难以自理的状态。
2025年5月4号,国际著名期刊杂志“Cureus”发表了一篇“间充质基质细胞治疗缓解自闭症谱系障碍症状:病例报告”的文章。
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病例介绍:一名32个月大男孩被诊断为自闭症谱系障碍(ADOS评分23),临床表现为协调性差、运动不耐受(行走约50米即疲倦)、震颤、环境感知及交流能力严重低下。8个月起出现不明原因发育倒退,逐渐丧失所有言语及沟通技能。
患儿自出生起受严重胃食管反流困扰,每日呕吐、胃灼热致体重增长缓慢,且对蚊虫叮咬过敏。
诊断1个月后出现强直阵挛性癫痫,脑电图显示左半球异常放电。尽管联合使用丙戊酸、卡马西平等药物,仍经历8次癫痫住院,长期频繁发作及进食不足导致体重骤降,并发危及生命的严重呼吸暂停。
家族史显示显著遗传倾向:孩子有一个大11个月的哥哥,患有癫痫和典型的自闭症早期症状,还有一个7岁的妹妹,发育正常。家族中存在自闭症、克罗恩病、双相情感障碍等多系统疾病聚集现象。
家长在知情同意的情况下同意让患儿接受静脉注射异体间充质基质细胞移植(alloMSCT),在整个治疗期间,患儿继续接受相同的职业和交流治疗。并由专业的儿科医生进行评估。
治疗历程(5.75-9岁)
首次治疗(5岁8个月)
静脉输注2.5×10⁶/kg胎盘间充质干细胞(PD-MSC)。48小时内出现社交萌芽(主动与兄弟姐妹玩耍),18周后癫痫完全停止,脑电图恢复正常。语言能力突破性恢复,可组句交流并自主断奶。此外,他的呕吐频率和胃灼热程度也有所改善,因此食欲和体重都有所提高。
第二次治疗(4个月后)
接受第二次静脉输注2.2×10⁶PD-MSC/kg,两日后续注脐带间充质干细胞(UC-MSC)输注。运动协调显著改善,可独立行走15-20分钟,逐步停用抗癫痫药物。12周停药期结束(2019年12月),患儿首次握笔绘制简笔画及字母,语言表达出现自发造句能力。
第三次治疗(8个月后至七岁)
八个月后(2020年3月)行第三次干细胞治疗,静脉输注2.1×10⁶PD-MSC/kg,两日后续注3.1×10⁶alloUCD-MSC/kg,治疗当天经鼻给予同供体MSC来源外泌体(3×10⁶MSC/kg)。7岁随访显示出现里程碑式进步:情绪发育突破性进展:首次主动表达感受、描述不适,主动与陌生人交流、打招呼,能用英语朗读整本书、希伯来语沟通,并自创规则游戏。
第四、五次治疗(新冠疫情影响调整)
第四次干细胞治疗推迟至第三次治疗18个月后,剂量调整为静脉输注1.7×10⁶PD-MSC/kg及UC-MSC/kg,同步连续三日经鼻给予外泌体。治疗4-6周后,焦虑和多动显著减轻,社交主动性增强至自主联系朋友,学业表现提升至可独立完成作业。
11个月后(2022年8月)行MSCT,采用静脉、肌肉注射联合经鼻外泌体给药(持续30天)。 后续六个月,认知能力显著提升:思维速度与清晰度、决策成熟度、情感及生理需求表达能力增强,出现社交互动渴望并主动参与家务。
疗效评估
客观指标
癫痫完全缓解(停药后无复发),脑电图持续正常化,胃食管反流症状改善。
量表评估
ATEC和SRS-2评分均恢复至正常范围,尤其在社交动机和重复行为维度改善最显著。
功能提升
实现独立洗澡、规划日程、理解复杂指令,并出现共情能力(关注他人需求)。
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结论:该病例通过5次间充质干细胞治疗后,患有严重自闭症和难治性癫痫的儿童,其社交、语言和认知能力显著改善,不仅消除癫痫等共病,更实现社会功能正常化(就读普通学校、自主生活)。证实了干细胞治疗在自闭症治疗中的临床疗效,给更多的自闭症儿童治疗带来了新的希望。
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