汇总 | 2023细胞行业政策年度盘点

国家层面 2023年1月19日 为进一步规范药物非临床研究质量管理规范（GLP）认证和监督管理工作，国家药品监督管理局（NMPA）组织修订了《药物非临床研究质量管理规范认证管理办法》，自2023年7月1日起施行。（全文链接） 2023年3月6日 为指导和规范药品共线生产管理，最大程度降低共线生产产品间的污染、交叉污染，保证药品安全、有效和质量可控，确保患者用药安全，国家药品监督管理局核查中心（CFDI）组织制定并正式发布《药品共线生产质量风险管理指南》。（全文链接） 2023年3月23日 中共中央办公厅、国务院办公厅印发《关于进一步完善医疗卫生服务体系的意见》，并发出通知，要求各地区各部门结合实际认真贯彻落实。文件中提出，提高医疗卫生技术水平，加强临床医学、公共卫生和医药器械研发体系与能力建设，发展组学技术、干细胞与再生医学、新型疫苗、生物治疗、精准医学等医学前沿技术。（全文链接） 2023年4月26日 为指导和规范肿瘤主动免疫治疗产品临床试验，提供可参考的技术规范，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《肿瘤主动免疫治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》。经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。（全文链接） 2023年4月27日 为规范和指导人源干细胞产品的药学研发、生产和注册，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《人源干细胞产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》。经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。 本指导原则主要为按照药品管理相关法规进行研发和注册申报的人源干细胞产品的上市申请阶段的药学研究提供技术指导，不涉及生殖细胞、造血干细胞移植等产品。（全文链接） 2023年5月9日 为促进医疗机构研究者发起的体细胞临床研究健康发展，加强对医疗机构开展体细胞临床研究工作的指导，参照干细胞临床研究的管理程序和技术要求，结合体细胞临床研究特点，卫健委科教司起草并发布了《体细胞临床研究工作指引（征求意见稿）》。（全文链接） 2023年6月21日 国家药品监督管理局药审中心组织制定了《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。 本指导原则适用于按照《药品管理法》、《药品注册管理办法》等药品管理相关法规进行研发和注册申报的干细胞相关产品。人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品在细胞来源、类型、制备工艺等方面异质性较大，治疗原理和体内活性作用相较传统药物更加复杂，本指导原则旨在为该类产品开展临床试验的总体规划、设计、实施和试验数据分析等方面提供必要的技术指导，规范药品研发注册申请人及开展药物临床试验的研究者对干细胞相关产品的安全性和有效性的评价方法，并最大程度地保护受试者参加临床试验的安全和权益。（全文链接） 2023年7月4日 为规范和加强药品标准管理，建立最严谨的药品标准，保障药品安全、有效和质量可控，促进药品高质量发展，国家药品监督管理局组织制定了《药品标准管理办法》，自2024年1月1日起施行。（全文链接） 2023年8月18日 中国医药生物技术协会（CMBA）受国家卫健委科教司委托，正式发布《体细胞临床研究工作指引（试行）》。《工作指引》适用于由医疗机构的研究者发起的、非药品注册为目的的体细胞临床研究，对体细胞临床研究的适用范围、管理程序、信息系统上传的材料、过程管理要求、利益冲突管理等方面做出了严格要求，明确了体细胞临床研究管理不能代替药物临床试验管理，但体细胞临床研究的成果有可能对体细胞治疗产品和技术开发提供进一步的科学支持。《工作指引》的发布，是对体细胞研究者发起的临床研究（IIT）现有监管空白的重要补充，标志着体细胞临床研究监管的规范和完善，有助于确保体细胞临床研究在合法、安全和伦理的框架内开展，为相关研究提供了监管指引和方向。（全文链接） 2023年9月12日 国内外间充质干细胞防治移植物抗宿主病的临床试验进展较为迅速，为提高相关产品的研究和申报效率，尽快满足患者的临床需求，国家药品监督管理局药品审评中心生物制品临床部起草了《间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验技术指导原则（征求意见稿）》。（全文链接） 2023年9月14日 中国医药生物技术协会发布了团体标准《细胞治疗产品生产用原材料的质量管理规范》。文件给出了生产用原材料的定义和基本质量要求，以期对生产用原材料的一致性和质量控制提供指导。文件提出应通过基于风险管理的方法开展对生产用原材料的质量管理，旨在确保细胞治疗产品生产过程中使用的原材料的质量和稳定性，防止病原微生物的引入和传播，避免污染、差错等风险，有助于细胞治疗产品的质量控制，以确保其生物学效用和功能符合预期的用途。（全文链接） 2023年11月16日 为了更好地引导CAR-T类细胞治疗产品药学变更的研究与申报，提高申请人和监管机构沟通交流的质量和效率，国家药品监督管理局药品审评中心组织对临床试验至上市后阶段的自体CAR-T产品常见的药学变更问题进行了梳理，制定了《自体CAR-T细胞治疗产品药学变更研究的问题与解答》，现予发布。（全文链接） 2023年11月23日 国务院公布关于《支持北京深化国家服务业扩大开放综合示范区建设工作方案》的批复，指出在风险可控的前提下，推进健康医疗服务领域等5大服务业重点领域深化改革扩大开放。明确提出，探索对干细胞与基因领域医药研发企业外籍及港澳台从业人员的股权激励方式。支持符合条件的医疗机构开展干细胞等临床试验。支持干细胞与基因研发国际合作。促进在京港澳企业人类遗传资源管理服务便利化。（全文链接） 地方层面 深圳市 2023年1月6日 深圳市人大常委会发布全国首部细胞和基因产业促进条例《深圳经济特区细胞和基因产业促进条例》，2023年3月1日起施行。该《条例》是全国首部细胞和基因产业专项立法，共九章七十二条，包括总则、细胞的采集和储存、细胞和基因产品研发、药物拓展性临床试验、基因技术应用、上市许可和产品生产、保障措施、法律责任、附则。《条例》明确支持医疗机构运用基因诊断技术，细化拓展性临床试验用药制度，为创新药上市注册提供全流程业务指导。针对创新药“上市难”的问题，《条例》要求有关部门建立便捷畅通的咨询通道，全力支持、协助企业申请上市注册。（全文链接） 北京市 2023年1月31日 北京市政府发布《关于北京市2022年国民经济和社会发展计划执行情况与2023年国民经济和社会发展计划的报告》。报告提出：做强医药健康产业，加快布局新型抗体、细胞和基因治疗等前沿领域，实现亦昭生物医药中试研发生产基地等项目竣工投产。（全文链接） 河北省 2023年4月10日 河北省政府办公厅印发《加快河北省战略性新兴产业融合集群发展行动方案（2023-2027年）》，提出力争生物医药、新一代信息技术、新能源汽车和智能网联汽车3个产业集群营业收入率先突破千亿级；支持石家庄生物医药产业集群发展生物技术药、高端化学药、现代中药、高端医疗器械、大健康等产业链条；支持引导石家庄、秦皇岛、保定、廊坊市和雄安新区等聚焦基因组学新技术、基因编辑、细胞与基因治疗等重点领域，开展高通量靶点筛选、体外基因修饰系统、新型载体递送、高质量源头细胞制备、细胞产品溯源等关键技术攻关，加快推进细胞与基因治疗药物的开发和商业化进程，在关键工艺、上下游核心材料、产品开发等方面形成产业集聚和协同。（全文链接） 2023年7月21日 河北省人民政府办公厅印发 《关于支持生物医药产业高质量发展的若干措施》，提出支持研发创新、 壮大市场主体、 促进产业化发展、 强化要素保障、优化政务服务。同时印发《关于支持石家庄市生物医药产业高质量发展若干措施》，提出加强生物医药研发创新，推进生物医药项目建设，加大创新产品应用力度，扩大生物医药对外开放，集聚财政金融要素支撑，打造生物医药人才高地。例如在支持开展新型制剂应用方面，积极对接国家卫生健康委、国家药品监管局，支持符合条件的医疗机构，按规定进行免疫细胞、基因工程、组织工程、干细胞等新技术研究和转化。支持在重大传染性疾病、重大疑难病症诊疗方面先行先试，在患者有严重疾病或危及生命疾病等情形下，临床试验阶段的治疗药物等依法依规拓展性同情使用。（全文链接） 天津市 2023年7月27日 天津市第十八届人民代表大会常务委员会第四次会议正式通过《天津市基因和细胞产业促进条例》，在细胞采集和储存、研发和临床试验、拓展性使用和拓展性临床试验、应用和生产、科学性审查和伦理审查、促进和保障等方面提出了支持措施和监管要求。例如第十三条：本市支持标准化、规范化的细胞储存平台和大数据建设，为开展相关研究、开发活动提供支持和服务。鼓励企业、科研机构、高等学校、医疗机构根据自身条件和研发活动需要开展细胞保藏工作，并为其他单位开展相关研发活动提供便利。第二十五条：对正在开展临床试验的用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的基因和细胞产品，经医学观察可能获益，并且符合伦理原则的，经审查、知情同意后可以在开展临床试验的医疗机构内依法进行拓展性使用，或者开展拓展性临床试验。（全文链接） 吉林省 2023年12月5日 吉林省人民政府办公厅印发《关于打造吉林省生物医药与高端医疗器械产业新赛道实施方案》的通知，重点任务是聚焦产业高端，对标国际领先产品，抢占生物医药产业新高地。其中在细胞治疗领域提出3个重点方向：（1）细胞制剂产品开发。重点开展干细胞、免疫细胞药物药效学、生产工艺、检验及质量标准、安全性评价等相关研究。加快细胞治疗领域核心装备、试剂及材料的国产化研发。（2）细胞制备技术研究。重点开展间充质干细胞、T淋巴细胞、NK细胞（自然杀伤）、树突状细胞等细胞规模化制备及质量控制等关键技术研究，开展干细胞、免疫细胞国家标准、地方标准的研究与制定，提升产业的规范化水平。（3）推进细胞研究项目备案。充分发挥临床医学研究机构作用，与企业开展备案项目合作。重点推进应用干细胞外泌体治疗缺血性和出血性脑损伤的临床前研究、干细胞制剂临床研究等。（全文链接） 浙江省 2023年12月12日 浙江省制造业高质量发展领导小组办公室印发《关于支持生物医药产业创新发展若干举措》，在聚力关键核心技术攻关、推动临床研究和成果转化、推动创新产品临床使用和应用推广、打造世界级先进制造业集群、创新审评审批机制、推动未来产业发展等方向制定了具体方案。其中明确提出：根据国家有关要求，持续做好细胞治疗临床研究省级初审、备案、监管。支持细胞和基因治疗、罕见病等细分领域发展。（全文链接） 干细胞是什么？ 干细胞是我们机体的起源细胞，是形成人体内各组织、器官的原始细胞，可以说是"万能细胞"。 图片 首先，干细胞可以自我更新，就像是不停地生产新的自己。这意味着它们可以继续存在很长时间，而不会消失。 其次，干细胞有分化能力，可以变成不同类型的细胞。它们在一定的条件下能够诱导分化成神经细胞、肝脏细胞、心肌细胞等构成人体的220多种功能细胞。 干细胞的分类 按照发育阶段可以分为： 胚胎干细胞——早期发育的胚胎中提取，具有最广泛的分化潜能，可以分化为所有体细胞类型。 成体干细胞——存在于成熟组织和器官中，分化潜能相对较小，通常限于其来源组织的特定类型。如：造血干细胞、骨髓间充质干细胞。 根据不同的分化潜能分类 全能干细胞：具有自我更新和分化形成任何类型细胞的能力，有形成完整个体的分化潜能，如胚胎干细胞。 多能干细胞：多能干细胞具有产生多种类型细胞的能力，但却失去了发育成完整个体的能力，发育潜能受到一定的限制。例如，造血干细胞可分化出至少12种血细胞。 图片 另外，科学家们趋向于将分化潜能更广的干细胞称为多潜能干细胞，如骨髓间充质干细胞，而将向某一类型组织的不同细胞分化的干细胞称为多能干细胞，如造血干细胞、神经细胞等。 单能干细胞（也称专能、偏能干细胞）：常被用来描述在成体组织、器官中的一类细胞，意思是此类细胞只能向单一方向分化，产生一种类型的细胞。如上皮组织基底层的干细胞、肌肉中的成肌细胞又叫卫星细胞。这种组织是处于一种稳定的自我更新的状态。 干细胞对于人体的作用 干细胞在人体的工作任务： 替代或补充 修补或修复 组织及器官的再生 癌细胞的退化 生命功能的恢复或复原 图片 具体工作表现为： (1)替代和修复死亡和受损伤的细胞、促进伤口快速愈合避免疤痕; (2)促进器官组织细胞新生，使器官年轻化，延缓器官衰老; (3)提高睡眠质量，促进新陈代谢，增强体能和精力; (4)促进心肌细胞生长、增进心脏功能耐力、预防心脏病及中风; (5)稳定血压、平衡胆固醇; (6)改善皮肤及问题性皮肤，恢复皮肤光泽与弹性、减少皱纹，使面部年轻化; (7)能够增强性能力、提高性生活质量; (8)提高运动系统能力，改善骨质疏松，腰腿疼痛的状况; (9)恢复神经系统功能，增进记忆力，预防帕金森，老年痴呆等。 干细胞研究受到科学家和世人的广泛关注有其必然性，干细胞在生命科学的细胞修复、发育生物学、药物学等领域有着极为广阔的应用前景。 干细胞技术 又称为"再生医疗技术"，是指通过对于干细胞进行分离、体外培养、增殖、定向诱导、甚至基因修饰等过程，在体外繁育出全新的、正常的甚至更年轻的细胞、组织或器官，目的为治疗疾病，外伤后患者的康复，对抗早衰等。 图片 用于临床的干细胞来源 间充质干细胞是目前临床研究中应用广泛的，其来源可以从脐带、胎盘、脂肪、牙髓等多种人体组织中提取到。另外，饱受争议的脐带和胎盘中所提取出的间充质干细胞是最丰富、最优质的天然来源。 干细胞应用的原理 替代和修复死亡和受损伤的细胞 干细胞具有自动归巢的特性，在注入人体后，会聚集到受损的器官和相应的部位，并分化为这些器官和部位的特异性细胞。 激活休眠和处于抑制状态的细胞 干细胞可使休眠和处于抑制状态的细胞活化，增加体内新生细胞数量，使人体新陈代谢进程恢复正常甚至逆转。 旁分泌作用 干细胞注入目标组织后，可以通过分泌出各种蛋白质、酶与生长因子、细胞因子等多种生物活性因子，作用于周围细胞，促进细胞增殖，抑制功能细胞的凋亡。 免疫调控机制 干细胞本身不引起免疫类细胞活化，但可抑制自然杀伤细胞的增殖，并与机体炎症的微环境相互作用，对机体免疫反应进行动态调控。 促进细胞间信号传导的恢复 干细胞分泌的蛋白质、酶、生物活性因子等，可以帮助修复、增强细胞间信号传导的通路。 常见的干细胞技术 干细胞培养和扩增：这是一项基础技术，通过培养和扩增干细胞，使其能够提供足够数量的细胞用于后续的实验、治疗或移植。培养和扩增干细胞通常需要特定的培养基和生长因子，以提供适当的环境和信号，促进干细胞的增殖和自我更新。 干细胞分化和定向分化：这项技术旨在将干细胞引导分化成特定类型的细胞。通过调控培养条件和添加适当的信号分子，可以实现干细胞朝着特定细胞系分化，如神经细胞、心肌细胞或肝细胞。定向分化技术对于组织工程、再生医学和疾病治疗具有重要意义。 干细胞移植和治疗：这是一项将干细胞应用于临床治疗的技术。通过将干细胞移植到患者体内，利用其自我更新和分化能力，促进组织修复和再生。例如，干细胞移植可以用于治疗心脏病、骨折、神经退行性疾病等。干细胞移植涉及选择合适的干细胞来源、处理和准备干细胞，以及确保移植过程的安全性和效果。 干细胞基因编辑：这项技术结合了基因编辑和干细胞技术，旨在通过改变干细胞的基因组，来研究基因功能、疾病机制，或者修复遗传性疾病。例如，CRISPR-Cas9系统可以用于针对特定基因进行精确的编辑，以纠正遗传突变或研究基因功能。 干细胞模型和药物筛选：这项技术利用干细胞构建疾病模型，以研究疾病的发病机制和药物反应。通过将病人的干细胞重新分化为患病组织的细胞类型，可以模拟疾病发展的过程，并用于测试潜在药物的疗效和毒性。 干细胞技术的优势 安全性强，无毒，无副作用 未完全了解疾病发病确切机理前也能应用 对于某些症状，干细胞移植效果明显 材料来源丰富 治疗范围广，理论上可以治疗大多数疾病 无传染病传播风险 避免外科手术

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