干细胞治疗癫痫病，将1年的发作频率减少95%

癫痫，一种患者和家庭都极为惧怕的神经系统疾病，根据美国疾病控制和预防中心的数据，仅在美国就有约340万的癫痫患者。 然而，令人沮丧的是，即便接受了批准的药物治疗，仍有25%至35%的患者持续发作，显示出现有治疗方法的局限性。 特别是对于耐药性局灶性癫痫（MTLE）这种常见类型的癫痫，其治疗困难更为突出。 MTLE主要影响大脑颞叶的内部结构，癫痫发作通常始于被称为海马体的结构。令人遗憾的是，约三分之一的患者对现有的抗癫痫药物显示出抵抗性，治疗效果不彰。 目前，他们的选择多是侵入性强、风险高的脑组织破坏手术，通过切除或激光消融受损的颞叶来控制病情。 但这种方法并不适用于所有患者，且可能产生严重的不良反应，包括神经认知障碍。 图片 临床前研究论文，▲ 图片来源：Cell官网 幸运的是，Neurona Therapeutics公司近期在Cell Stem Cell杂志上发布了一项革新的研究，研究展示了一种名为NRTX-1001的再生细胞治疗策略对耐药性局灶性癫痫的潜在治疗效果。 NRTX-1001是一种源自人类干细胞系的高度纯化的大脑皮层MGE型（内侧神经节隆起）GABA能抑制性中间神经元细胞治疗候选物。 该研究的临床前数据显示，将NRTX-1001细胞移植到慢性MTLE的动物模型中，能够显著抑制动物的局灶性癫痫发作，降低神经病理学表型，同时提高动物的生存率。 这些临床前研究结果为NRTX-1001在患有耐药性MTLE的成人患者中进行的开放标签I/II期临床试验（NCT05135091）提供了有力支持。 图片 两名接受NRTX-1001的受试者在进入研究时都有不受抗癫痫药物控制的明显的月度癫痫发作活动史。 第一名受试者有7年的癫痫发作史，在服用NRTX-1001之前的6个月里，平均癫痫发作次数为32次。 第二名受试者有9年的癫痫发作史，在治疗前6个月平均每月有14次癫痫发作。两名患者在接受NRTX-1001治疗一年后仍报告总癫痫发作次数减少>95%。 根据治疗方案，在两名患者接受治疗6个月开始对其进行神经认知测试，特异性神经认知评分比基线水平上升，突显了NRTX-1001的治疗潜力。 到目前为止，还没有发现NRTX-1001的严重或严重的副作用。 图片 Neurona Therapeutics的CEO Cory R. Nicholas博士表示：“大脑皮层MGE型GABA能抑制性中间神经元在癫痫细胞替代疗法中极为重要，但临床上一直缺乏合适、可再生、可扩展的此种细胞。 NRTX-1001则通过符合GMP标准的专有制造工艺从人多能干细胞中得来的，它的生产过程经过了严格的质控，确保其安全、有效。 图片 Neurona产品管线，▲ 图片来源：Neurona官网 此外，Neurona Therapeutics还在研发NRTX-1001对阿尔茨海默病的治疗效果，并且公司还在布局其它神经细胞治疗候选药物和基因编辑的细胞管线，这显示了Neurona对于神经系统疾病治疗领域的长期承诺和投入。

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