干细胞研究 | 走近自闭症，挽救“星星的孩子”

图片 图片 自闭症谱系障碍 来自星星的孩子是怎样的存在？ 有一类小孩，身上贴着一个很好听的标签，叫“星星的孩子”，也就是患有自闭症的孩子，他们性格极端孤僻、与人缺乏感情联系、语言障碍、刻板运动、对环境奇特的反应、感知觉反应异常和智能障碍。他们就像天上的星星,在遥远而漆黑的夜空中独自闪烁着。 图片 自闭症谱系障碍（Autism Spectrum Disorders ，ASD）是一大类具有生物基础的发育障碍疾病。 它既包括我们熟知的典型自闭症（孤独症），也包括了阿斯伯格综合症、儿童期分裂障碍和非特异的广泛性发育障碍等病症。 图片 对于自闭症，我们还需要知道：国内外流行病学研究显示 ，自闭症的患病率逐年增长 ，已逐渐成为常见疾病。 图片 2010 年，全球估计有 5200 万例自闭症患者，患病率约为 1/132 [1-2]。 《中国自闭症现状分析报告》指出，我国自闭症发病率约为1/100。 自闭症病程可持续一生，难以逆转，给患者家庭和社会都造成巨大的经济和社会负担。 自闭症的成因 自闭症可能与以下因素有关 遗传因素对自闭症的作用已趋于明确，但具体的遗传方式不明确。 ·围生期因素· 围生期各种并发症，如产伤、宫内窒息等较正常对照组多。 ·免疫系统异常· 发现T淋巴细胞数量减少，辅助T细胞和B细胞数量减少、抑制-诱导T细胞缺乏、自然杀伤细胞活性减低等。 ·神经内分泌和神经递质· 与多种神经内分泌和神经递质功能失调有关。 自闭症的治疗手段 自闭症传统治疗现状 自闭症治疗手段目前有行为干预、职业和语言治疗、音乐疗法、饮食疗法，有针对肠道微生物的抗生素治疗、益生菌治疗，甚至粪菌移植；也有针对非核心症状的抗精神病药物治疗；还有高压氧和重复经颅磁刺激这样的物理治疗。 目前自闭症的药物治疗尚无法改变自闭症的病程，也缺乏治疗核心症状的特异性药物。因此，应该做到早发现早行综合性治疗，否则自闭症儿童很难随年龄的增长而逐步好转，相反往往会发展出愈加严重的情绪、心理、行为等障碍，使得他们周围的社会甚至家人都感到越来越不能忍受他们。而由于被他人排斥，自闭症儿童的挫折经历就会越来越多，这将进一步把他们推向更加自闭的状态。 干细胞研究 干细胞移植治疗带来新希望 脑瘫、自闭症、获得性听力缺损、儿童脑卒中、发育迟缓等的研究中，都出现了干细胞的身影。 在一项国际性干细胞治疗自闭症患者的治疗中，有科学家将间充质干细胞静脉滴注给药给8名自闭症儿童，且带来了疗效，并且整个治疗过程是安全的。该治疗成功发表在《干细胞转化医学》（Stem Cell Translational Medicine）上。对于拥有自闭症儿童的家庭来说，这是一个给人希望的临床治疗结果。 在这项临床治疗中，患者每12周接受3600万剂量的间充质干细胞静脉滴注（9个月内滴注4次），并在治疗完成后的3个月和12个月进行随访。 整个过程中，与治疗相关的不良事件是轻度或温和的，且持续时间短。8名受试者的CARS评分（自闭症评定量表）以及ATEC评分（自闭症治疗评估检查表）在治疗过程中降低。接受治疗后，这8名患者降到了较低级别的自闭症状类别中。 用通俗的话说，这8名自闭症儿童静脉滴注间充质干细胞治疗后，症状有了改善，取得了一定的疗效。 自闭症伴随许多神经生理学上的改变，特别是免疫异常和神经系统的组织灌流不足。干细胞是一类具有自我更新和多向分化潜能的细胞，在一定的条件下能分化为多种功能细胞，利用这一特点将干细胞移植到患者体内，归巢效应促使干细胞迁移到受损部位，调节机体的免疫异常，并通过自身分化和分泌细胞因子及神经肽，刺激新生血管发生，改善缺血缺氧状态，激活和修复脑内已经受损的神经细胞。 干细胞在自闭症研究中的应用还不仅于此，iPSC 技术、类器官的发展让科学家在研究自闭症时可能搭建更好的疾病模型，以用于自闭症新药的研发。 而干细胞在自闭症的治疗机理，可能与促血管再生、免疫调节和抗炎作用有关。 脐血中的 CD34+ 细胞已被证实有促血管生成的能力，不仅对外周组织缺血，而且对脑缺血都有治疗作用，脐血已被成功的运用于不同的缺血模型并被证实能刺激血管生成。 近年来研究发现炎性免疫对大脑，特别是海马的神经发生有抑制作用。而干细胞则可以通过调节免疫，发挥抗炎效应对抗这种抑制作用。 干细胞治疗自闭症是可行的，具有安全性和有效性，通过干细胞治疗后，加上康复训练，可以更加有效地提高患者在日常生活中自理、认知及适应社会的能力，早日回归到正常的生活状态中! 参考资料： 1. Investigators DDM NSYP. Prevalence of autism spectrum disorder among children aged 8 years - autism and developmental disabilities monitoring network, 11sites, United States, 2010[J] . M MWR Surveill Summ, 2014,63（2）:1-21. 2. Baxter AJ, Brugha TS, Erskine HE, Scheurer RW, Vos T, Scott JG. The epidemiology and global burden of autism spectrum disorders. Psychol Med. 2015 Feb;45(3):601-13. 3. 自闭症的病因和治疗方法研究进展, 段云峰, 吴晓丽, 金锋, 中国科学:生命科学2015年09期 4. Siniscalco D, Kannan S, etc. Stem cell therapy in autism: recent insights. Stem Cells Cloning. 2018 Oct 23;11:55-67. 5. Carpenter KLH, Sun J, Kurtzberg J, etc. White Matter Tract Changes Associated with Clinical

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