一文读懂：“万能的干细胞”在疾病干预上的价值体现！

干细胞技术在不断地发展，科学家们不断取得新成果。国际大牛在顶级期刊《NEJM》为我们详述了干细胞治疗领域的进展。 干细胞又被称为“万能细胞”，因为能够不断分裂，并分化成任何类型的细胞而得名。在医学上，利用干细胞的这一特性，已经广泛的应用在了各种疾病的治疗中。其中最火热研究方向是将人体的体细胞通过技术手段诱导多能干细胞（iPSCs），这不仅避免了伦理争论，应用范围也更广。 那么干细胞到底能在哪些用途上发光发热呢？2019年5月2日，一篇发表在《NEJM》上的综述文献为了我们详细说明了干细胞在皮肤、心脏、眼睛、骨骼肌、神经组织、胰腺以及血液中的重要作用。 ◎皮肤方面的应用：大疱性表皮松解症、烧伤 改进后的干细胞治疗现在已经可以治疗一些皮肤遗传病，其中最主要的便是大疱性表皮松解症。 大疱性表皮松解症患者的皮肤在受到轻微摩擦或者碰撞后就会出现水疱和血疱，而这种情况可能发生在四肢和身体任何部分，严重时还会导致指甲脱落等症状。 细胞治疗联合自体角质形成干细胞基因替代治疗修复表皮 2017年时，著名学术期刊《Nature》就曾报道了一例利用转基因干细胞成功治疗一个年仅7岁的大疱性表皮松解症男孩的案例。男孩身上80%的皮肤都植入了经基因工程改造后的干细胞。 不仅如此，目前研究人员们也在对干细胞进行进一步的研究，希望能够改进并治疗烧伤患者的损伤皮肤。 ◎血液方面的应用：肿瘤治疗 红细胞、血小板、T细胞以及造血干细胞已经成为从多能干细胞中衍生出的最受欢迎的细胞产物。红细胞和血小板可以解决患者输血时遇到的血液数量不够的问题。而由多能干细胞衍生出的T细胞则在肿瘤治疗领域发挥着重要的作用。 目前的癌症免疫疗法中的CAR-T细胞，需要提取患者体内的T细胞，在体外进行改造及扩张再重新回输至患者体内。这种操作既耗费时间，成本又高。 一旦能实现采用干细胞衍生的T细胞来制作CAR-T就可以省去从患者体内提取T细胞这一步骤，形成“现成”的CAR-T产品，成本必将大大降低。 ◎心脏方面的应用：心肌梗塞、药物研发 说到心脏方面的疾病，最常见也最容易危及生命的便是心肌梗塞。由于心肌细胞的再生能力非常有限，同时，心脏作为人体最重要的器官之一，移植干细胞到心脏，具有非常大的难度和挑战性。 但是研究人员并没有放弃干细胞在心脏领域的应用，早在2015年时，就有报道称，能够将人体胚胎干细胞移植至其他心肌梗死的动物体内，并重建心肌。但是这类的研究并不是十分顺利，当移植到心肌时，将产生心律失常甚至无法正常工作的风险。 总之，利用胚胎干细胞以及诱导多能干细胞移植心肌细胞的技术还不够成熟，但研究人员也一直在致力增强移植细胞的功能。而目前，干细胞在心肌细胞内的主要应用仍是被用于研究心脏疾病的发病机制以及筛选心脏药物。 ◎眼睛方面的应用：年龄相关性黄斑病变 人体胚胎干细胞以及多能干细胞的无限增殖能力使得它能够治疗早期与年龄相关的黄斑病变。 在我们的眼睛中，存在着一种视网膜色素上皮细胞，而在年龄相关性的黄斑病变中，视网膜色素上皮细胞将逐渐丧失功能，并导致黄斑中的光感受器死亡，影响视力甚至最终形成失明。 目前，通过利用人体胚胎干细胞分化成视网膜色素上皮细胞来恢复视力的研究已经在美国、中国、以色列、英国、韩国和日本进行了1期临床试验。除了修复视网膜色素上皮细胞外，干细胞也在角膜和晶状体的修复中取得了显著的进展。 2015年，已有制备的可以修复因物理因素等造成角膜和视力损坏的成人组织特异性角膜缘干细胞获得欧洲药品管理局的上市许可。 ◎骨骼肌方面的应用：肌肉萎缩 骨骼肌大约占体重的40%，然而随着年龄的增加，骨骼肌的质量和强度会逐渐下降。除此之外，遗传性的肌肉萎缩症也会使我们行动不便。针对这些，干细胞疗法就可以很好的治疗因衰老或疾病引起的肌肉萎缩。 成人肌肉干细胞具有强大的再生潜能，可以被触发自我更新，并修复损伤。但是对于成人肌肉干细胞的培养却不是那么容易，其次，由于培养的困难，导致肌肉干细胞的供应不足，限制了临床应用。 肌肉组织的修复 为了解决这种问题，研究人员采用了刺激原位组织驻留的肌肉干细胞，省去在体外进行细胞分离、扩增的过程。目前，这种方法已经在小鼠身上进行了试验。 ◎神经组织方面的应用：帕金森 在大多数哺乳动物中，大脑的大部分发育在子宫内就已经完成了，只有一小部分神经组织在儿童期和成年期持续发展。因此，由于神经元的损伤造成的疾病将导致永久性的残疾，所以如何利用多能干细胞来修复神经组织是干细胞疗法的热门研究问题。 经过数十年的研究与经验积累，我们发现利用多能干细胞衍生成的多巴胺能神经元可以治疗帕金森病。除此之外，使用其他干细胞治疗神经系统疾病的各项研究也都在积极开展中。 ◎胰腺方面的应用：糖尿病 糖尿病已经成为了中老年群体的常见病症，其病因主要是胰岛β细胞的衰竭，从而导致胰岛素的相对缺乏。 由干细胞衍生的β细胞可以自动监测体内血糖水平，将其控制在一个合理的范围内。干细胞疗法是当今医学研究最前沿也是最热门的方向之一，发展迅猛，也取得了令人兴奋的成果，成为可靠的治疗方式。

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