吉林中科：干细胞治疗技术，地中海贫血患者的新希望！

地中海贫血也是一种罕见病。两广地区的孕妈妈可能比较清楚，很多人在婚前都会考虑另一半是否携带地中海贫血基因。 这是一种遗传性疾病，如果夫妇两人都是地贫携带者，那么他们生的小孩就有1/4 的可能是重症地贫患者！ 目前，全球范围内有超过8 000万名地中海贫血(以下简称“地贫”)携带者，并且每年还有6万多名地贫患儿出生。 传统治疗以长期输血和除铁对症治疗为主，虽在一定程度上延长患者寿命，但并不能根治疾病 近年来，随着“基因检测-基因治疗-干细胞移植”技术（以下简称干细胞技术）的不断进步，有望根治地贫，为地贫患者带来新的希望。 当然，这并不是科学家第一次利用干细胞来对抗罕见病。 地中海贫血 地中海贫血(Thalassmeia，简称地贫)，又称珠蛋白生成障碍性贫血。首例患者发现于地中海区域，因此得名，我国主要发病地区位于广东、广西、四川、云南等省份。 该病是一种遗传性溶血性贫血疾病，主要由于珠蛋白基因缺陷导致血红蛋白(Hb)中相应珠蛋白肽链合成缺或不足最终引起贫血等病理状态。 目前，随着基因与干细胞研究的不断进步，运用干细胞技术治疗地贫取得了较好的效果，被认为是目前能根治地贫的唯一方法。 消除地贫，重在预防 干细胞治疗虽然前景可观，但鉴于“僧多粥少”，且治疗费用昂贵，经济条件落后的地贫高发地区患儿仍得不到及时而有效的治疗。而且，长期输血和除铁治疗大大降低患者生活质量。因此，消除地贫，重在预防。 重型地贫患者由于每个月要输血1-1.5次，输血量需求很大，但目前我国的很多地方的血库存血量往往不足。我们可以帮忙献血，还有加入骨髓库，帮助地中海贫血患者有更多输血和更多造血干细胞移植机会。有时候我们一点点善举，就能给人家带来希望。地中海贫血是种遗传性疾病，我们能做的就是做好婚前检查和孕前检查，避免重症的患者出生。 干细胞治疗技术 干细胞治疗技术是将具有正常珠蛋白基因功能的干细胞移植到经过预处理治疗的受者体内，并在受者体内成功表达以纠正地中海贫血患者体内异常血红蛋白的表达，从而实现地中海贫血的永久性治疗。患者在接受干细胞移植治疗后能够明显改善贫血症状，同时也能有效地避免长期输血和除铁治疗所带来的治疗风险。

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